تكنولوجيا لقاحات «موديرنا» تعالج مرضًا نادرًا بالكبد

من خلال استغلال التكنولوجيا المستخدمة فى لقاحات «كوفيد-19»، ابتكر باحثون فى بريطانيا علاجًا فعالًا لمرض نادر بالكبد، فى دراسة أجريت على الفئران، حيث يأمل العلماء أن تمتد لعلاج البشر.

ووجد البحث، المنشور فى دورية «Science Translational Medicine»، أنه يمكن استخدام الحمض النووى الريبوزى المرسال (mRNA) لتصحيح مرض وراثى نادر فى الكبد يعرف باسم «بيلة حمض الأرجينينوسكسينيك»، وهو اضطراب وراثى يؤثر على كيفية تكسير الجسم للبروتين، يؤدى لارتفاع مستويات الأمونيا فى الدم، ويعانى المرضى من خلل فى إزالة السموم من الكبد، وتحدث هذه الحالة فى واحد تقريبًا من كل مائة ألف مولود جديد.

ويحتوى «رنا المرسال»، على تعليمات توجه الخلايا لتصنيع البروتينات، وتمكن الباحثون من حقن فئران التجارب عن طريق الوريد بالعلاج واستهداف خلايا الكبد، حيث أثبت فاعلية فى تصحيح الخلل الجينى.

ويهدف البحث، الذى أجراه فريق من علماء «كينج كوليدج للطب» وشركة «موديرنا» المطورة للقاح كورونا إلى تجربة العلاج على البشر قريبًا.

وذكر د. «جوليان باروتو» المشارك الرئيسى للدراسة أن «رنا المرسال» أحدث  ثورة فى مجال اللقاحات خلال جائحة كورونا ويمكنه الآن أن يصنع المعجزات بالنسبة للأمراض الوراثية النادرة الميئوس الشفاء منها. وتنتج الأمراض النادرة عادة عن أخطاء فى الحمض النووى وتؤثر على حوالى 300 مليون شخص فى جميع أنحاء العالم.