أداة «كريسبر» للتعديل الجينى تعالج خللًا بجهاز المناعة

تتيح أداة التعديل الجينى «كريسبر» آفاقا هائلة فى مجال الطب، وفى مركز «ماكس ديلبروك» للطب الجزيئى بألمانيا، نجح باحثون فى تصحيح خلل وراثى خطير فى الجهاز المناعى يسبب مشاكل للسيدات الحوامل والأطفال الرضع. 

والعيب الوراثى يسبب خللا فى تثبيط نشاط جين يسمى «بيرفورين» ما يسبب فرطا فى كثرة الكريات اللمفاوية الدموية (FHL) هو مرض نادر يصيب الجهاز المناعى للأطفال الذين تقل أعمارهم عن 18 شهرًا أو إجهاض الحوامل الحالة خطيرة وله معدل وفيات مرتفع، وتتسبب الطفرة الجينية فى منع الخلايا التائية السامة، التى تهاجم الخلايا المصابة بالفيروسات، من العمل بشكل طبيعى.

وبدلا من ذلك، تخرج الاستجابة المناعية عن السيطرة، ويؤدى لما يطلق عليه «عاصفة السيتوكين» حيث تهاجم الخلايا التائية الخلايا السليمة وتنتج استجابات مناعية قاتلة عند الإصابة بفيروس مثل «إبشتاين-بار» من عائلة فيروسات الهربس وهو من أكثر الفيروسات الشرسة التى تصيب البشر بأورام ليمفاوية قاتلة.

ونقلت دورية «Science Immunology» عن البروفيسور «كلاوس راجوسكى»، رئيس مختبر تنظيم المناعة والسرطان فى مركز «ماكس ديلبروك»، أنه باستخدام أداة التحرير الجينى «كريسبر-كاس9» تمكن الفريق من إصلاح الحامض النووى للخلايا التائية المصابة وبالتالى الحد من الاستجابة المناعية الشديدة لدى فئران التجارب.

وأضاف أن العلاج الجزيئى قد يكون بديلًا عن العلاج الكيميائى وتثبيط المناعة وعمليات زرع نخاع العظم لدى الأطفال المصابين.